Giulia Maule, dottoranda di Scienze Biomolecolari all'Università di Trento, ha vinto - assieme al team di ricerca - il Klosterfrau Award 2020 per lo studio, pubblicato su Nature Communication dal titolo Allele specific repair of splicing mutations in cystic fibrosis through AsCas12a genome editing.
La Fondazione Klosterfrau sostiene i giovani ricercatori di tutto il mondo che conducono ricerche volte a migliorare sia la comprensione delle cause sia nuove terapie per le malattie respiratorie pediatriche. Queste patologie sono tra le più comuni nell’infanzia e rappresentano un grande peso sia per i pazienti che per le famiglie.
Il progetto presentato nasce da una collaborazione tra un gruppo di ricercatori del Dipartimento Cibio dell’Università di Trento, guidati da Anna Cereseto, e KU Leuven in Belgio, nell'ambito di una ricerca finanziata per due anni dalla Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (Progetto FFC#1/2017 SpliceFix
L’approccio adottato apre nuove prospettive nella cura della Fibrosi cistica, malattia genetica per la quale al momento non esiste cura definitiva. L’utilizzo di CRISPR-Cas, la forbice molecolare, ha permesso di correggere due delle mutazioni che causano la fibrosi cistica.