Dopo il successo dei vaccini a base di mRNA durante la pandemia COVID-19, che ha spinto lo sviluppo di farmaci antisenso destinati a una più ampia gamma di malattie, la Commissione Europea dà il via a una rete di formazione dottorale, chiamata EFFecT, per far fronte con nuovi farmaci alle cure delle malattie rare e ultra - rare.
EFFecT è una rete di formazione dottorale, finanziata dalla Commissione Europea, dedicata alla preparazione di ricercatori e ricercatrici altamente specializzati nel campo delle terapie antisenso.
EFFecT è un’iniziativa di formazione collaborativa, che unisce università, istituti di ricerca, industrie e partner non commerciali di tutta Europa, per fornire a dottorandi e dottorande una formazione multidisciplinare e internazionale e le competenze necessarie per sviluppare terapie innovative e personalizzate per le malattie rare e neurodegenerative.
La terapia antisenso permette di trattare in modo personalizzato malattie come la Sma (Astrofia muscolare spinale) e la Sla (Sclerosi laterale amiotrofica), rallentandone il decorso. In futuro, queste terapie potrebbero aprire nuove prospettive anche per patologie complesse come le malattie da prioni, la malattia di Huntington, le malattie retiniche e altre patologie ultra-rare.
I farmaci antisenso sono composti da frammenti di RNA artificiali che colpiscono con precisione il bersaglio, ovvero l’RNA mutato che causa la malattia. L’ RNA mutato ne risulta così degradato e la malattia non si manifesta.
Correggere il meccanismo molecolare della malattia apre nuove possibilità ma anche numerose sfide. Servono infatti investimenti nella formazione di ricercatori specializzati, che possano seguire il processo di sviluppo del farmaco in tutti i suoi step.
La professoressa Michela Denti, cheda anni si occupa di RNA e delle sue applicazioni in campo terapeutico per le malattie rare, è tra gli esperti coinvolti nel progetto EFFEcT.
Iniziative come EFFecT sono fondamentali per la formazione di ricercatori specializzati, capaci di rispondere a sfide scientifiche e mediche di grande complessità.