In sostituzione dei modelli animali, in questo studio sono stati usati organoidi sviluppati a partire da cellule dei pazienti. Il lavoro di ricerca è stato realizzato in collaborazione con KU Leuven in Belgio. I risultati sono stati pubblicati oggi dalla rivista scientifica “Nature Communications”.
L’approccio adottato dal team dell’Ateneo di Trento, guidato da Anna Cereseto, apre nuove prospettive nella cura della Fibrosi cistica, malattia genetica per la quale al momento non esiste cura definitiva. Il progetto (“Nuovo approccio di terapia genica: riparare le mutazioni splicing del gene Cftr mediante tecniche di editing genomico”) ha potuto contare su un finanziamento di 90 mila euro in due anni dalla Fondazione ricerca fibrosi cistica anche attraverso la partecipazione dell’Associazione trentina fibrosi cistica.
L’articolo è disponibile in open access sul sito di Nature Communications all’indirizzo: https://www.nature.com/articles/s41467-019-11454-9
Maggiori info nel comunicato stampa.